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Terapia Génica en Diabetes Mellitus

Regeneración del Páncreas Endócrino: Hacia una nueva terapia curativa para la Diabetes

La terapia sustitutiva con insulina ,a pesar de que permite a los pacientes llevar una vida activa, no es perfecta, debido a la dificultad para mantener la normoglucemia. La terapia génica se centra en la transferencia de material genético a células para prevenir o curar una determinadad enfermedad humana.

En este estudio se trata de lograr la regeneración de las células beta en el propio paciente y, a su vez, prevenir la respuesta autoinmunitaria contra las nuevas células beta. Se podría llevar a cabo mediante la transferencia de factores clave al páncreas in vivo mediante la inyección sistémica de vectores Ad a ratones con la circulación hepática cerrada, esto permite transferir genes de interés a las células beta pancreáticas , también se ha conseguido expresar genes de interés en el páncreas endócrino y exócrino mediante la utilización de vectores AAV y LV.

Estos primeros estudios indican que mediante la combinación de genes terapeúticos clave, vectores más eficientes y vías de administración más específicas se podrá conseguir regenerar el páncreas en un futuro.

 

http://apps.elsevier.es/watermark/ctl_servlet?_f=10&pident_articulo=90000359&pident_usuario=0&pcontactid=&pident_revista=326&ty=152&accion=L&origen=zonadelectura&web=zl.elsevier.es&lan=es&fichero=326v26n01a90000359pdf001.pdf

http://www.sediabetes.org/gestor/upload/file/00010645archivo.pdf
http://www.endocrinologiapediatrica.org/modules.php?name=articulos&idarticulo=223&idlangart=ES

Stem Cells en Diabetes Mellitus

Las Células Madre (SC) representan una fuente de reemplazo celular para cualquier tejido, el objetivo es diferenciar células madre embrionarias de ratón (mESC) a células pancreáticas tempranas, realizando su caracterización génica y morfológica. Primeramente se cultivaron y arrestaron en su ciclo celular fibroblastos embrionarios de ratón (MEF) con mitomicina, posteriormente se expandieron las mESC y se sometieron a un protocolo de diferenciación de 21 días hacía células pancreáticas tempranas, determinando además la producción de las proteínas insulina y glucagón mediante inmunocitoquímica y citometría de flujo. Los resultados sugieren la necesidad de continuar protocolos de diferenciación para determinar el comportamiento de ESC sometidas a diferenciación y su posible uso terapéutico al implantar células diferenciadas y especializadas en modelos animales. Los estudios se han dirigido a la generación de células productoras de insulina utilizando sistemas de cultivo a partir de ESC y EBs para proveer células trasplantables y útiles como herramienta terapéutica en enfermedades como la Diabetes Mellitus.

Bibliografía:

http://www.scielo.cl/scielo.php?pid=S0717-95022013000400044&script=sci_arttext

http://stemcells.nih.gov/StaticResources/info/scireport/images/figure72.jpg

Ejemplo de Transgénico

  La insulina y las bacterias transgénicas 

Antes de la aparición de la insulina humana actual, a los diabéticos se les administraba insulina de cerdos y vacas, estas insulinas eran muy parecidas a la humana aunque algunos de sus componentes (los aminoácidos) eran ligeramente diferentes y esto llevaba a la producción de una reacción inmune en contra de la insulinay terminaba siendo ineficaz.

La producción de insulina humana se consiguió gracias a la ingeniería genética. Los pasos para conseguir fueron:

• Se aisló y se cortó el gen productor de la insulina humana del resto de ADN humano.
• Se insertó dicho gen en la bacteria E. coli
• Se potenció la multiplicación de las E. coli transgénicas que producían insulina en cultivos bacterianos para obtener un gran número.
• De esta población se extrae la insulina producida

 

Ventajas:

• Con la insulina humana se suprimieron las desventajas que causaban la insulina en cerdos y en vacas, ya que algunos componentes de tal insulina, eran reconocidos como cuerpos extraños para el cuerpo humano dando reacciones alérgicas.

•   Con estas bacterias fue posible una comercialización mundial, su obtención es mucho mas rápida y eficiente, razones por la cual el precio de la insulina bajo enormemente 

Desventajas:

• Existe riesgo de que se produzca hibridación

• Puede que los genes no desarrollen el carácter de la forma esperada

• Puede provocar muertes silenciosas sin provocar previamente los síntomas característicos de una hipoglucemia, que te avisan de la situación y que puedes corregir con un terrón de azúcar .

http://www.soitu.es/soitu/2009/03/03/salud/1236098657_242635.html